ReNeuron Group, wiodąca brytyjska firma pracująca nad terapeutycznym zastosowaniem komórek macierzystych, opublikowała wiadomość o poddaniu terapii komórkowej pierwszego w USA pacjenta z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki (RP).

Terapia polegała na jednorazowym wstrzyknięciu komórek hRPC pod siatkówkę. Zabieg został przeprowadzony w Ośrodku Badawczym Oka i Ucha w Bostonie, Massachusetts, filii Harvard Medical School. Pacjent opuścił szpital tego samego dnia.

Naukowcy z ReNeuron wykazali, że komórki progenitorowe (hRPC) ludzkiej siatkówki poprawiają ostrość widzenia w przedklinicznym stadium zwyrodnienia siatkówki. Komórki te powstają aby uchronić siatkówkę od dalszej degeneracji, ale też aby wszczepić się w siatkówkę i zastąpić konkretne komórki fotoreceptorów, które zostały zniszczone przez chorobę. Skoro tak działają neurony, to terapia komórkowa może potencjalnie leczyć dowolny konkretny wariant genetycznego RP, a nie, jak w przypadku metod terapii genowej, ograniczyć się do jednej konkretnej choroby uwarunkowanej genetycznie.

Faza I/II badań klinicznych ma na celu ocenę bezpieczeństwa, wielkości dawki, tolerancji i wstępnej skuteczności terapii komórkami hRPC u 15 pacjentów z zaawansowaną RP. Co ważne, rozpoczynają próby kliniczne Spółki w Stanach Zjednoczonych.

Wyniki I fazy badania są spodziewane pod koniec 2016 r., a ich opracowanie w pierwszej połowie 2017 r. W drugiej połowie 2017 r. planowane jest wystąpienie o pozwolenie na II/III fazę badania klinicznego. Pozytywny wynik badania klinicznego stanowi podstawę kolejnych zgłoszeń w Stanach Zjednoczonych i Europie.

Więcej: reneuron.com / retinaamd.org.pl