Tętnicze nadciśnienie płucne (ang. pulmonary arterial hypertension, PAH) jest rzadką, ale zagrażającą życiu chorobą, która występuje, gdy dochodzi do niedrożności małych tętnic transportujących krew z serca do płuc. Takie zwężenie tętnic oznacza, że serce musi pracować ciężej, aby przepompować krew, co często prowadzi do niewydolności serca, a w rezultacie śmierci.

Niestety brak jest lekarstwa na PAH, a dostępne leki wywołują poważne skutki uboczne, są źle tolerowane i w najlepszym wypadku mogą przedłużyć życie średnio o rok.

Dla pacjentów z PAH pojawiła się jednak nowa nadzieja – środek o nazwie NTP42.

Opracowany przez irlandzką firmę farmaceutyczną ATXA Therapeutics środek NTP42 jest nowym lekiem, który obiera za cel unikalny szlak, którego zaburzenia są główną przyczyną występowania PAH. „Jesteśmy przekonani, że ten nowy lek okaże się prawdziwie przełomową terapię modyfikującą przebieg choroby, która pozwoli na leczenie wszystkich klinicznych cech PAH, nie powodując poważnych skutków ubocznych”, mówi Therese Kinsella, profesor biochemii na University College Dublin i założycielka firmy ATXA.

Dzięki wsparciu finansowanego ze środków UE projektu PAH-HOPE ten potencjalnie przełomowy lek jest o krok bliżej do ratowania ludzkich żyć.

Przełomowe doświadczenie

Poprzez projekt PAH-HOPE Kinsella i jej zespół zwiększyli gotowość kliniczną środka NTP42. Obejmuje to zwiększenie zdolności produkcyjnych, rozwój portfolio własności intelektualnej (do tej pory przyznano 13 patentów na całym świecie), podniesienie poziomu gotowości technologicznej oraz stworzenie strategii komercjalizacji.

Jednym z kluczowych osiągnięć zespołu projektu było uzyskanie zgody na przeprowadzenie badania klinicznego od brytyjskiego Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych i Wyrobów Medycznych, co umożliwiło przeprowadzenie pierwszych badań klinicznych fazy I na ludziach.

„Projekt ten miał przełomowe znaczenie dla firmy ATXA, przekształcając nasz ambitny zespół z podmiotu zajmującego się rozwojem przedklinicznym w pełnoprawną firmę farmaceutyczną zajmującą się rozwojem klinicznym”, wyjaśnia Kinsella.

Podczas projektu naukowcy z firmy ATXA odkryli, że oprócz leczenia PAH środek NTP42 wykazuje potencjał w leczeniu innych chorób, w tym śródmiąższowych chorób płuc i długofalowych powikłań choroby COVID-19.

„Przyczyny i objawy PAH występują w obrazie kilku innych, bardzo rozpowszechnionych chorób serca i płuc, z których wiele również zagraża życiu i stanowi znaczne obciążenie społeczno-ekonomiczne”, dodaje Kinsella. Istnieje realna możliwość, że zasięg rynkowy i korzyści wynikające z zastosowania NTP42 mogą znacznie wykraczać poza leczenie PAH.

Od nadziei do rzeczywistości

Dzięki wsparciu funduszy unijnych firma ATXA jest na dobrej drodze do wprowadzenia na rynek pierwszego w swojej klasie, przełomowego leku na PAH. Firma rozpoczęła badania I fazy w maju 2021 roku i obecnie przyspiesza rozwój swojej technologii ku badaniom II fazy u pacjentów z PAH. Aby zapewnić sobie możliwość zaspokojenia prognozowanego popytu w momencie wprowadzenia NTP42 na rynek, ATXA planuje powiększyć swój zespół i zwiększyć możliwości produkcyjne.

„Ambicją firmy ATXA jest nie tylko zdobycie pozycji lidera w dostarczaniu innowacyjnych metod leczenia PAH i chorób pokrewnych, ale co ważniejsze, poprawa rokowania pacjentów z PAH”, podsumowuje Kinsella. „Dzięki projektowi PAH-HOPE nie pozostaje to już tylko w sferze nadziei, ale szybko staje się rzeczywistością”.

© Unia Europejska, [2021] | źródło: CORDIS