Marzec 2025 i decyzja o 5 nowych lekach – poznaj szczegóły
Europejska Agencja Leków (EMA) na marcowym posiedzeniu Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) zarekomendowała dopuszczenie do obrotu pięciu nowych leków, otwierając kolejne drzwi terapeutyczne dla pacjentów z chorobami przewlekłymi. Szczególną uwagę zwrócono na Xoanacyl – preparat zawierający kompleks cytrynianu żelaza, dedykowany dorosłym pacjentom z przewlekłą chorobą nerek, u których współistnieją hiperfosfatemia i niedobór żelaza. Chorzy z przewlekłą niewydolnością nerek należą do grupy o szczególnie wysokim ryzyku powikłań sercowo-naczyniowych oraz progresji choroby. Działania ukierunkowane na jednoczesne leczenie zaburzeń gospodarki fosforanowej i niedoboru żelaza mają potencjał znacząco wpłynąć na jakość życia oraz rokowanie pacjentów. Decyzja CHMP w sprawie Xoanacylu może stanowić istotny punkt zwrotny w standardach postępowania nefrologicznego.
Kolejnym wartym uwagi lekiem jest Ryjunea, czyli siarczan atropiny w postaci preparatu okulistycznego, mającego na celu spowolnienie postępu krótkowzroczności u dzieci w wieku od 3 do 14 lat. Preparat oparto na tzw. aplikacji hybrydowej, łączącej dane z wcześniejszych badań z nowymi wynikami badań klinicznych, co przyspieszyło proces oceny skuteczności i bezpieczeństwa. Krótkowzroczność dziecięca to narastający problem zdrowia publicznego w Europie, związany z rosnącym czasem spędzanym przed ekranami oraz brakiem ekspozycji na światło dzienne. Innowacyjne podejście do modyfikacji przebiegu tej choroby za pomocą atropiny w małym stężeniu, która nie wpływa znacząco na wielkość źrenicy ani akomodację, może zrewolucjonizować podejście profilaktyczne w okulistyce dziecięcej. Ryjunea wypełnia lukę terapeutyczną w obszarze, w którym dotąd dominowały metody niefarmakologiczne.
Nowe leki biopodobne – większa dostępność leczenia przy mniejszych kosztach
W obszarze leków biopodobnych CHMP przyjęło pozytywne opinie dla trzech preparatów: Jubereq, Qoyvolma i Osvyrti. Wszystkie reprezentują różne klasy terapeutyczne, jednak łączy je wspólny mianownik – zwiększenie dostępności kosztownej terapii biologicznej dla pacjentów. Jubereq, biopodobny odpowiednik denosumabu, został dopuszczony do leczenia powikłań kostnych u pacjentów z nowotworami z przerzutami do kości oraz do leczenia olbrzymiokomórkowego guza kości. Denosumab od lat pełni kluczową rolę w terapii osteolizy nowotworowej, a pojawienie się jego tańszego odpowiednika może poprawić dostęp do terapii, zwłaszcza w warunkach ograniczonego budżetu.
Qoyvolma, odpowiadający ustekinumabowi, rozszerza możliwości leczenia chorób autoimmunologicznych, takich jak łuszczyca plackowata, łuszczycowe zapalenie stawów, choroba Leśniowskiego-Crohna oraz wrzodziejące zapalenie jelita grubego. Biopodobne formy tych terapii dają szansę na optymalizację wydatków refundacyjnych przy jednoczesnym utrzymaniu wysokiego profilu skuteczności.
Osvyrti, również denosumab, ale o nieco innym wskazaniu, otrzymał pozytywną opinię dla zastosowania w osteoporozie pomenopauzalnej, osteoporozie wywołanej terapią hormonalną u mężczyzn z rakiem prostaty oraz u pacjentów leczonych przewlekle glikokortykosteroidami. Takie rozszerzenie wachlarza biosymilarów daje nowe możliwości dla reumatologii, onkologii i endokrynologii.
Rozczarowanie w walce z chorobą Alzheimera
Nie wszystkie decyzje CHMP miały charakter pozytywny. Odmówiono dopuszczenia do obrotu preparatowi Kisunla (donanemab) – innowacyjnego przeciwciała skierowanego przeciwko beta-amyloidowi, przeznaczonego do leczenia wczesnych stadiów choroby Alzheimera. Komitet uznał, że ryzyko poważnych działań niepożądanych, takich jak obrzęk czy krwawienia śródmózgowe związane z ARIA (amyloid-related imaging abnormalities), przewyższa korzyści z leczenia. Decyzja ta stanowi kolejny głos w toczącej się debacie nad bezpieczeństwem i rzeczywistą skutecznością terapii ukierunkowanych na beta-amyloid. Wątpliwości CHMP podkreślają konieczność bardziej holistycznego podejścia do leczenia choroby Alzheimera, w którym aspekt neuroprotekcji i poprawy funkcji poznawczych musi być wyraźnie udokumentowany, a nie tylko oparty na biomarkerach.
Terapie z nowym zakresem zastosowań
Siedem z już dopuszczonych do obrotu leków uzyskało rekomendację rozszerzenia wskazań terapeutycznych. Wśród nich znalazły się m.in. Calquence, Flucelvax, Xydalba, Opdivo, Tevimbra, Tremfya oraz Bosulif. Opdivo (niwolumab) dodatkowo otrzymał zgodę na nową postać farmaceutyczną i nowe stężenie, umożliwiające podanie podskórne. Taka zmiana może znacząco poprawić komfort leczenia pacjentów onkologicznych, skracając czas spędzany w placówkach medycznych.
Odmowną decyzję CHMP wydał natomiast w sprawie rozszerzenia wskazań dla Pemazyre (pemigatynib), przeznaczonego do leczenia rzadkich nowotworów mieloidalnych i limfoidalnych z mutacją FGFR1. Komitet uznał, że dostępne dane nie potwierdzają wystarczającej skuteczności przy akceptowalnym profilu bezpieczeństwa.
Wycofania aplikacji – bez rewolucji, ale z refleksją
Dwie aplikacje o pierwotne dopuszczenie do obrotu zostały wycofane przez wnioskodawców – Insulin Human Rechon i Cinainu, roślinny preparat do leczenia łysienia plackowatego. Również aplikacja rozszerzająca wskazania dla środka Amyvid, środka diagnostycznego do obrazowania płytek beta-amyloidowych, została wycofana. Takie decyzje, choć mniej medialne, świadczą o wciąż rygorystycznym podejściu EMA do oceny nie tylko skuteczności, ale i uzasadnienia terapeutycznego nowo rejestrowanych produktów.
Kontrowersje wokół Mysimby – co dalej z leczeniem otyłości?
Zakończyła się także ocena leku Mysimba, stosowanego w terapii otyłości. Choć CHMP potwierdził, że korzyści leku nadal przewyższają ryzyko, to jednocześnie zażądał dalszych danych dotyczących długoterminowego bezpieczeństwa kardiologicznego. Producent zobowiązany jest dostarczyć wyniki trwającego badania obejmującego pacjentów przyjmujących lek dłużej niż rok, a także wdrożyć nowe środki minimalizujące ryzyko sercowo-naczyniowe. To przykład coraz częstszej praktyki „warunkowego zaufania” – dopuszczenia leku przy jednoczesnym wprowadzeniu rygorystycznego nadzoru porejestracyjnego.
Podsumowanie
Marcowe decyzje CHMP ukazują kierunek, w jakim zmierza polityka lekowa w Unii Europejskiej: w stronę personalizacji, rozszerzania dostępu do terapii biologicznych i biosymilarnych oraz wzmacniania nadzoru nad bezpieczeństwem stosowania. Choć nie wszystkie decyzje były pozytywne, to każda z nich wynika z dbałości o pacjenta jako centrum procesu terapeutycznego. Wyraźnie rysuje się także trend ostrożności wobec innowacji o wątpliwej relacji korzyści do ryzyka, co każe z nadzieją, ale i realizmem patrzeć na przyszłość nowoczesnej farmakoterapii w Europie.
Komentarze
[ z 0]